La enfermedad de Parkinson es la segunda enfermedad neurodegenerativa más común después de la enfermedad de Alzheimer y hoy afecta a más de 5 millones de personas en todo el mundo. Aunque se caracteriza principalmente por trastornos del movimiento, sus efectos en el cerebro y el cuerpo son mucho más amplios y pueden incluir problemas de visión, demencia, problemas del sueño y intestinales.
Uno de los autores principales, el Dr. Ching-Hwa Sung, experto en investigación de células madre, biología y oftalmología de Weill Cornell Medicine, explica que los experimentos realizados en este modelo animal único En última instancia, revelan que la eliminación de un componente clave involucrado en el transporte de proteínas en bastones fotosensibles conduce a acumulación retiniana de agregados de alfa-sinucleínaesta acumulación tóxica se encuentra en pacientes con enfermedad de Parkinson.
el estudio Por primera vez, se desarrollaron estos modelos únicos de la enfermedad de Parkinson: ratones que carecían de una proteína, VPS35, sólo en los bastones, las principales neuronas de la retina sensibles a la luz. Se sabe que VPS35 ayuda a las células a entregar moléculas a sus destinos correspondientes, incluido el envío de proteínas anormales para su degradación. Una mutación en el gen VPS35 se ha asociado con una forma familiar de la enfermedad de Parkinson. Las observaciones de este modelo revelan que:
- incluso en ratones jóvenes, los bastones que carecen de VPS35 pierden rápidamente sus sinapsis (puntos de conexión con otras neuronas), lo que provoca una discapacidad visual similar a la observada en pacientes con enfermedad de Parkinson;
- se forman agregados de alfa-sinucleína (la proteína tóxica que se acumula en la enfermedad de Parkinson) y, eventualmente, cuando los bastones afectados comienzan a morir, las retinas de los ratones desarrollan grandes inclusiones similares a los cuerpos de Lewy, o agregados de alfa-sinucleína;
- También se observan interacciones de VPS35 con otras proteínas y revelan que VPS35 funciona no solo eliminando la alfa-sinucleína agregada, sino también previniendo su agregación.
La ausencia o eliminación de la proteína VPS35 induce así potentes efectos similares a los del Parkinson. Las ventajas del nuevo modelo incluyen el desarrollo ultrarrápido del proceso patológico, lo que también puede permitir comprender este proceso más rápidamente e identificar nuevos marcadores o nuevas dianas terapéuticas.
Una nueva posible estrategia de detección, mediante el análisis del fondo de ojo : en estos ratones modelo, de 3 meses de edad y con bastones que carecen de VPS35, un dispositivo oftalmológico estándar llamado fundoscopio permite observar, en el fondo del ojo, puntos brillantes asociados a agregados de alfa-sinucleína. Ya está previsto un ensayo clínico para este nuevo enfoque de detección.
Al final, lo que se nos entrega aquí es un nuevo modelo para estudiar la enfermedad, pero también una herramienta de diagnóstico prometedora.
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