El 10 de octubre de 2023, Arsla celebró la llegada del tratamiento AMX0035 a Francia. “Podemos anunciar hoy que, a partir de octubre de 2023, los pacientes que padecen la enfermedad de Charcot podrán ser elegibles para recibir tratamiento con AMX0035 (Relyvrio en EE.UU., Albrioza en Canadá)”, la asociación escribió en ese momento para la investigación de ELA en un comunicado de prensa. `
Enfermedad de Charcot y tratamiento con AMX0035: ¿de qué estamos hablando?
La enfermedad de Charcot (que más bien se llama esclerosis lateral amiotrófica o ELA, en la jerga médica) es una enfermedad neurológica grave que afecta a las neuronas motoras diseminadas por la corteza cerebral y a lo largo de toda la parte anterior de la médula espinal. Provoca una parálisis que puede afectar a todas las partes del cuerpo: las extremidades, la faringe y los músculos respiratorios. La expresión inicial es variable y el diagnóstico sólo se realiza después de 10 a 12 meses de deambulación en promedio.
Diseñado para frenar la progresión de la enfermedad, el tratamiento con AMX0035 es producido por los laboratorios Amylyx Pharmaceuticals. Combina 2 moléculas (fenilbutitrato de sodio y ursodoxicoltaurina), cada una de las cuales ya se utiliza en indicaciones distintas a la ELA. “El fenibutirato de sodio es un inhibidor de la histona desacetilasa que reduce el mecanismo de ‘estrés del retículo endoplásmico (estrés ER)’ que puede contribuir a la degeneración de las neuronas motoras”, especifica Arsla. “Se cree que la ursodoxicoltaurina (TUDCA o TURSO) reduce el estrés mitocondrial y permite que las células produzcan la energía necesaria para su supervivencia”. ella agrega.
El tratamiento se presenta en forma de sobres individuales (cada uno de los cuales contiene 3 g de fenilbutirato de sodio y 1 g de ursodoxicoltaurina) que se reconstituyen en 250 ml de agua a temperatura ambiente y se toman por vía oral o a través de una sonda de alimentación durante la hora siguiente a la preparación. La dosis recomendada es un sobre al día durante las primeras tres semanas y un sobre dos veces al día a partir de entonces.
Enfermedad de Charcot y tratamiento AMX0035: 48 semanas de pruebas negativas
Como la enfermedad de Charcot actualmente no tiene tratamiento curativo, AMX0035 despertó grandes esperanzas. Pero el pasado mes de marzo fue una ducha fría para pacientes y médicos.
“El laboratorio Amylyx publicó un comunicado de prensa el 8 de marzo de 2024 indicando que los resultados del estudio PHOENIX fase 3 (NCT05021536) para la molécula AMX0035 (o Relyvrio) propuesta en el tratamiento de la ELA son negativos”, explica el profesor Claude Desnuelle, vicepresidente de Arsla. “Al contrario de lo observado en el estudio CENTAUR de fase 2 (NCT03127514), la monitorización de la puntuación de la escala funcional ALSFRS-R, principal criterio de eficacia que evalúa la velocidad progresiva de la enfermedad, no se muestra en la cohorte de 630 pacientes estudiados después de 48 semanas de tratamiento de reducción estadísticamente significativa para el grupo tratado en comparación con el grupo placebo”, se lamenta. “Sin embargo, este estudio de fase 3 confirma la buena tolerancia del fármaco”, él especifica.
“Durante los últimos 20 años, se han probado más de 50 moléculas diferentes como tratamientos para la ELA. En casi el 10% de los casos, los estudios de fase 2 fueron positivos antes de que la fase 3 invalidara los resultados. “, continúa el especialista.
“Este anuncio apaga las esperanzas que habían surgido sobre un nuevo tratamiento utilizable en la ELA, hasta el punto de que la molécula se comercializó en América del Norte y fue accesible en Francia durante varios meses de forma restringida mediante un procedimiento de acceso compasivo”.indica el profesor Claude Desnuelle. “Por el momento, no se ha hecho ningún comunicado de prensa sobre el futuro de estos accesos. El laboratorio deberá proporcionar información adicional sobre los análisis completos del estudio durante el mes de junio. Hasta la fecha, en Francia, las condiciones de acceso al procedimiento de derogación permanece sin cambios”, el termina.
