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Las enfermedades de las neuronas motoras, también llamadas enfermedades de las neuronas motoras, son patologías neurodegenerativas raras que progresan hasta una parálisis progresiva. Hasta la fecha, ningún tratamiento ha demostrado una eficacia duradera. Sin embargo, los investigadores han desarrollado recientemente un fármaco candidato que podría frenar significativamente la enfermedad. Ha mostrado resultados alentadores en los ensayos de fase 1.
Las neuronas motoras son células nerviosas ubicadas en el cerebro y la médula espinal. Se dividen en dos subcategorías: neuronas motoras superiores e inferiores, encargadas de transmitir señales desde el cerebro a los músculos para orquestar los movimientos. En las enfermedades de las neuronas motoras (MMN), estas células se deterioran, interrumpiendo la transmisión de señales y provocando, en muchos casos, una parálisis progresiva.
Los MMN se dividen en dos categorías principales. Las formas superiores afectan principalmente a las neuronas de la corteza motora y generalmente se manifiestan con síntomas como rigidez y cierta torpeza. Por el contrario, las formas inferiores afectan a las células situadas en el asta ventral de la médula espinal, provocando en particular debilidad muscular, calambres, contracciones involuntarias y emaciación. Cuando llegan a los núcleos motores de los nervios craneales, estas patologías derivan en parálisis facial progresiva y trastornos de la deglución.
Entre estas enfermedades, la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), comúnmente conocida como enfermedad de Charcot, es la más común. En Francia, hay 2,7 nuevos casos por cada 100.000 habitantes al año. Aunque sus causas siguen siendo en gran medida desconocidas, aproximadamente el 15% de los casos son hereditarios, a menudo relacionados con una mutación en el gen de la superóxido dismutasa. La ELA se caracteriza en particular por calambres, problemas motores, dificultades del habla y contracciones musculares. En aproximadamente el 10% de los casos, se asocia con demencia frontotemporal (DFT), lo que conduce a problemas de conducta.
Desde finales de la década de 1990, el riluzol sigue siendo el tratamiento más conocido para frenar la progresión de la ELA. Al arsenal terapéutico se han añadido otros fármacos, como edaravona, fenilbutirato de sodio y Qalsody (a base de tofersen). Sin embargo, sus beneficios, aunque modestos, siguen siendo inciertos a largo plazo. Ante estas limitaciones, investigadores de la Universidad de Queensland (UQ) asumieron el desafío de diseñar una terapia candidata eficaz y sostenible.
Una esperanza llamada NUN-004
Después de más de veinte años de investigación sobre MMN, el profesor Perry Bartlett del Queensland Brain Institute (QBI) y el profesor Andrew Boyd han desarrollado un fármaco destinado a ralentizar la progresión de la enfermedad y mejorar las habilidades motoras de los pacientes. Este tratamiento, denominado NUN-004, se dirige a la ELA, que representa aproximadamente el 90% de las MMN. “ Actualmente sólo hay tres medicamentos aprobados en todo el mundo para frenar la progresión de la ELA y mejorar parcialmente la calidad de vida. Ninguno, sin embargo, puede revertir la enfermedad. “, dijo el profesor Bartlett en un comunicado. Destaca la urgente necesidad de desarrollar nuevos tratamientos.
Para evaluar la eficacia de NUN-004, se llevó a cabo un ensayo de fase 1 en una cohorte de 28 participantes, incluidos 8 pacientes con ELA y 20 sujetos sanos. Estos últimos recibieron dosis únicas de NUN-004 administradas por vía intravenosa, aumentando gradualmente, mientras que los pacientes recibieron múltiples dosis durante un período de seis meses. Los investigadores analizaron cuatro criterios de valoración principales: seguridad, farmacocinética de dosis única y múltiple y anticuerpos dirigidos contra el fármaco.
Resultados prometedores
Según los resultados, publicados en la revista Investigaciones clínicas de medicamentosNUN-004 fue bien tolerado por todos los participantes, y no se informaron efectos adversos ni respuestas de anticuerpos. “ Los pacientes con ELA mostraron signos de estabilización de la enfermedad y, en particular, informaron mejoras anecdóticas en las habilidades motoras gruesas y finas. “, aclaró el profesor Bartlett.
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El desarrollo de este fármaco se basa en la comprensión de una proteína clave, EphA4, implicada en guiar las neuronas motoras hacia la médula espinal. Esta proteína, según los investigadores, dificulta el proceso de curación de las neuronas motoras tras una lesión. Al bloquear su acción, el equipo espera preservar las funciones motoras y frenar la progresión de la enfermedad. “
Estamos muy alentados por los resultados de este estudio. “, confió el profesor Bartlett.
Con el éxito de esta primera fase, el equipo espera ahora obtener la financiación necesaria para continuar su trabajo. “ Esta investigación también podría allanar el camino para tratamientos para otras afecciones, como accidentes cerebrovasculares, lesiones de la médula espinal y sepsis. », concluye el profesor Bartlett.
