En territorio francés, alrededor de 2.000 niños y adultos que padecen distrofia muscular de Duchenne son seguidos en un centro de referencia o de capacitación. Y la terapia con corticosteroides se utiliza como tratamiento básico desde la infancia porque ayuda, en particular, a retrasar la pérdida de la marcha. El sector sanitario de las enfermedades neuromusculares raras Filnemus y la Sociedad Francesa de Neurología Pediátrica (SFNP) han elaborado recomendaciones relativas a este tratamiento en niños.
Instrucciones de uso muy detalladas.
En Francia se utilizan dos fármacos: prednisona/prednisolona a dosis de 0,75 mg/kg/día, disponible en farmacias, y deflazacort a dosis de 0,9 mg/kg/día, disponible previa solicitud al médico de la Agencia Nacional de Seguridad de Medicamentos y Productos Sanitarios (ANSM) como parte de una autorización de acceso compasivo. El nuevo corticosteroide vamorolona (Agamree®), que solo cuenta con autorización de comercialización europea desde diciembre de 2023, no figura en las recomendaciones francesas.
Estos se basan en recomendaciones internacionales. Recomiendan, en particular, instituir un tratamiento con corticoides antes de un deterioro motor importante, generalmente entre los 4 y los 6 años, tras una evaluación completa (exámenes clínicos, biológicos y oftalmológicos, densitometría ósea, actualización de las vacunas, etc.).
Se debe proporcionar información detallada a las familias sobre la alimentación, los posibles efectos secundarios de la terapia con corticoides, el hecho de administrar este tratamiento más bien por la mañana, en el desayuno, sobre todo no suspenderlo bruscamente y no dar a los niños tomas de corticoides y antiinflamatorios no esteroideos. Medicamentos como el ibuprofeno y la aspirina.
Durante todo el seguimiento se deben realizar pruebas funcionales motoras para evaluar la eficacia del tratamiento, mientras que un seguimiento clínico, biológico, radiológico y oftalmológico periódico garantiza la buena tolerancia del tratamiento. Su mala tolerancia puede llevar a los médicos a adaptar la dosis, o incluso suspenderla si los efectos adversos son demasiado graves.
Efectos secundarios a tener en cuenta
Los efectos adversos relacionados con la terapia con corticosteroides son comunes, pero la mayoría de las veces moderados. El sector Filnemus y el SFNP emiten recomendaciones sobre osteoporosis, retraso del crecimiento, aumento de peso, retraso de la pubertad, cataratas (después de cuatro a seis años de tratamiento), hipertensión (entre el 22 y el 47% de los casos), trastornos del comportamiento, riesgo infeccioso, así como Complicaciones digestivas y metabólicas (diabetes, hipopotasemia). Cada uno de estos efectos adversos requiere un tratamiento específico.
Por ejemplo, respecto al retraso en el crecimiento, que es una de las complicaciones más frecuentes, se debe medir la talla cada 6 meses para identificar un posible retraso, lo que debe llevar a consultar a un especialista. Se puede considerar el tratamiento con hormona del crecimiento, al igual que la suplementación con testosterona en niños cuando la pubertad no ha comenzado a la edad de 14 años.
Fuente
Elección del compuesto, dosis y manejo de los efectos secundarios para el tratamiento con corticosteroides a largo plazo en la distrofia muscular de Duchenne: Directrices de la Comisión Neuromuscular de la Sociedad Francesa de Neurología Pediátrica.
Fontaine Carbonnel S, Dabaj I, de Montferrand C et al.
Archipediatra. 2024 octubre.
