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Usted es director de investigación del CNRS, en colaboración con el instituto de miología creado por el AFM-Téléthon desde hace muchos años. ¿Qué implica tu trabajo?
En el equipo somos unas diez personas: estudiantes de doctorado, ingenieros de diseño e investigación e investigadores. Estamos trabajando en elevolución del músculo a lo largo de la vida y en un contexto patológico, con el fin de desarrollar una enfoque farmacológico para ayudar a las personas con degeneración muscularcomo es el caso de miopáticos.
Si logramos combinar la farmacología con terapia genéticatendremos tratamientos más eficaces, más rápidos y mejor mantenidos. Aunque, por el momento, la terapia génica aún no es lo suficientemente eficaz como para combinarla y, por tanto, optimizar los tratamientos.
“Lo que uno descubre puede y será útil a otros”
Sin embargo, usted es bastante optimista sobre el progreso de la investigación…
Sí. Aún no podemos curarlo, es cierto, pero estamos encontrando formas de mejorar drásticamente el músculo para que la terapia génica sea más eficaz. Cada día se avanza y lo vemos, por ejemplo, en nuevos tratamientos para contrarrestar Distrofia muscular de Duchenne. El nuevo fármaco todavía está en pruebas y necesita mejoras, pero ya estamos viendo enormes diferencias en los pacientes que lo toman y vemos cómo su calidad de vida cambia en ocasiones por completo, como es el caso del pequeño Sacha, que es uno de nuestros embajadores este año.
La otra buena noticia es que todas las investigaciones nos permiten avanzar en paralelo sobre otras enfermedades: lo que uno descubre puede y será útil para otros. Es importante explicar esto a las familias.
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