⇧ [VIDÉO] También te puede gustar el contenido de este socio.
En septiembre, la empresa biofarmacéutica belga UCB, en colaboración con su socio estadounidense Biogen, anunció resultados prometedores para su tratamiento en investigación, dapirolizumab pegol, para el lupus eritematoso sistémico (LES). Mientras estos dos gigantes planean el estudio de la segunda fase 3 antes de fin de año, los investigadores británicos han logrado un avance notable. Como parte de los ensayos preliminares, tres pacientes se beneficiaron de la terapia con células CAR-T para tratar genéticamente una de las formas más graves de lupus: el lupus eritematoso sistémico (LES). Dependiendo de los resultados, la terapia podría eliminar la necesidad de medicación de por vida.
El lupus, al igual que la diabetes tipo 1, es una enfermedad autoinmune, resultante de una falla del sistema inmunológico, que ataca los tejidos sanos. Esta enfermedad afecta principalmente a mujeres de entre 15 y 40 años y se manifiesta con una variedad de síntomas que afectan principalmente a la piel, riñones, pulmones, sistema nervioso y articulaciones. Se estima que hay 5 millones de personas que padecen lupus en todo el mundo, incluidas entre 30.000 y 40.000 en Francia y 70.000 en el Reino Unido. Esta patología se presenta en diversas formas, entre ellas el lupus eritematoso sistémico y el lupus discoide, los más extendidos.
El lupus discoide se limita a afectar la piel provocando lesiones cutáneas, mientras que el LES se caracteriza por ataques inmunológicos más graves y difusos, que a menudo resultan en síntomas incapacitantes como fatiga crónica, dolor en las articulaciones e inflamación de los órganos principales.
Las causas exactas de esta enfermedad autoinmune aún se desconocen, aunque algunos estudios sugieren factores genéticos. Hasta la fecha, no existe cura para el lupus, lo que obliga a los pacientes a tomar medicamentos de por vida para aliviar los síntomas. Los antiinflamatorios estándar, como el ibuprofeno, así como las inyecciones de esteroides, se utilizan con frecuencia para tratar los síntomas leves. En casos más graves, los médicos recurren a inmunosupresores e inmunomoduladores.
Sin embargo, el tratamiento del lupus podría cambiar drásticamente para mejor: investigadores del University College London Hospitals NHS Foundation Trust (UCLH) y del University College London han desarrollado una terapia celular con antígeno quimérico (CAR-T, receptor-T) que consiste en la reprogramación genética del sistema inmunológico apuntando a células problemáticas. “
El lupus es una enfermedad que requiere tratamiento de por vida, pero esta terapia podría transformar esa realidad, lo cual es sumamente apasionante “, dijo a The Guardian el profesor Ben Parker, reumatólogo consultor del Manchester Royal Infirmary.
Terapia con células CAR-T: del cáncer al lupus
Hasta ahora, en el Reino Unido, las terapias con células T con CAR se han utilizado exclusivamente para determinadas formas de cáncer. Los investigadores ahora creen que podría resultar prometedor en el tratamiento de una amplia gama de enfermedades, como el lupus y la esclerosis múltiple.
En agosto de 2021, un estudio publicado en el New England Journal of Medicine destacó el éxito de esta terapia en una mujer de 21 años que padecía LES grave. Esta forma de lupus implica una sobreactivación de los linfocitos B autorreactivos, lo que lleva a una producción anormal de autoanticuerpos. La terapia con células CAR-T actúa dirigiéndose específicamente a la proteína transmembrana CD19 que se encuentra en la superficie de las células B, proporcionando la primera evidencia clínica de la eficacia de las terapias con células CAR-T en enfermedades autoinmunes.
Ver también
Recientemente, investigadores de UCLH y UCL exploraron esta vía terapéutica con un primer ensayo en tres pacientes en el Reino Unido. A la primera paciente, una mujer de 32 años llamada Katherine, se le administró CAR-T en julio en el centro de investigación clínica del Instituto Nacional de Investigación en Salud y Atención en Manchester. Los otros dos, incluida una mujer de 50 años que padece lupus desde los 20, recibieron tratamiento la semana pasada.
En Alemania, los pacientes con lupus ya se beneficiaron el año pasado de una terapia similar y siguen en remisión. Los resultados preliminares indican que no han necesitado medicación desde entonces. En cuanto a los nuevos pacientes en el Reino Unido, se les realizará un seguimiento durante un período de 15 años para evaluar los efectos a largo plazo del tratamiento. Katherine ya ha notado una mejora significativa: unas semanas después de la terapia, sus articulaciones ya no estaban hinchadas.
« Es un momento ilusionante poder ofrecer este tratamiento a pacientes con lupus en este ensayo clínico dijo la Dra. Eleni Tholouli, directora de la Unidad de Trasplante de Células Madre de Adultos del Manchester Royal Infirmary. “ Esperamos que esto traiga resultados positivos y abra nuevas opciones de tratamiento para los pacientes con esta enfermedad. “, concluyó.
