“Que la Alta Autoridad Sanitaria escuche el grito de las familias”

Ante la negativa de la Alta Autoridad Sanitaria a autorizar Qalsody, Sabine Turgeman, directora general de la asociación para la investigación de la esclerosis lateral amiotrófica, da la voz de alarma. El voluntario teme que esta decisión frene la investigación, además de complicar el día a día de los pacientes.

En Francia, 8.000 personas padecen hoy la enfermedad de Charcot o ELA, según elAsociación para la Investigación sobre la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ARSLA). Émilien, un residente de Sens de 35 años, es uno de estos pacientes. Como otros, encontró un respiro en un fármaco experimental: Qalsody. Problema: la Alta Autoridad Sanitaria (HAS) no autorizó el tratamiento y debería tomar su decisión final el 20 de noviembre.

Sabine Turgeman, directora general de ARSLA, está convencida de que esta decisión amenaza a muchos pacientes y pone freno a la investigación. Respondió a las preguntas de Alexis Gaucher, periodista de France 3 Bourgogne.

Sabino turgman : De mantenerse la decisión negativa de la HAS, esto tendría varios impactos negativos.ramamático y en varios niveles. Para los interesados, ya es la primera vez en décadas que una El tratamiento aparece en la ELA.

Para la evaluación de este tratamiento, obviamente, creo que la HAS no tuvo en cuenta lo que llamamos datos de la vida real, es decir datos de pacientes que llevan más de un año tomando el tratamiento y que además demuestran estabilidad de la enfermedad. La HAS se ha mantenido en su doctrina actual que consiste en evaluar tratamientos derramar enfermedades raras de de la misma manera que las enfermedades habituales.

Es realmente urgente que trabajemos en esta forma de ver y que las autoridades sanitarias consideren cierta flexibilidad para enfermedades que son tan graves y causan la muerte tan rápidamente como la enfermedad de Charcot.

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ST: Requiere que el laboratorio financie el 100% del tratamiento de los pacientes, mientras queDeberíamos esperar la autorización de comercialización. no sé qué hará biogenopero no sé si lo sabesez muchos laboratorios que se comprometen a buscar tratamiento en enfermedades raras, además por su propia cuenta. No conozco a muchos de ellos.

La decisión tomada por HAS aumenta considerablemente el riesgo ver este medicamento salir de Francia de forma permanente. La otra mala señal es que esta decisión no sólo es lo contrario de lo que tomó Europa, sino también lo contrario opiniones de expertos en neurología expertos en ELA.

Esta decisión pone en peligro la aplicación y el compromiso de las futuras biotecnologías en el campo de la enfermedad de Charcot. Al tomar esta decisión, se envía el mensaje: en Francia claramente no apoyamos la innovación terapéutica. Desafortunadamente, para la enfermedad de Charcot, do’es la unica esperanza para estas personas que están enfermas.

CALLE : Si hubo este primer rechazo, tenemos pocas esperanzas de que acepten un reembolso. Lo que debemos entender es que tomen en cuenta los datos estadísticas de un ensayo que duró sólo seis meses. En seis meses no podemos demostrar la estabilidad de una enfermedad.

Sin embargoen miraras damas que no son estúpidasdoSólo hay entre 40 y 50 nuevos pacientes al año, es muy difícil hacer ensayos que duren mucho más. Porque los pacientes mueren y muy pocos son elegibles para participar en los ensayos. creo que hay dos trabajosux hacer : tener en cuenta los datos que os han sido facilitados, tened en cuenta la realidad de las cosas, es decir un estancamiento de la enfermedad cuando la lleváis mucho más tiempo.

Repasemos juntos escalas de evaluación de estos datos para que en el futuro impulsemos tratamientos innovadores en la enfermedad de Charcot. Espero que la HAS haya escuchado el grito alarmante de las familias..