Glóbulos blancos modificados en el laboratorio que destruyen las células responsables de las reacciones autoinmunes y de la inflamación: este es el desafío de un nuevo enfoque terapéutico innovador. Centrarse en estas “células asesinas”, llamadas “CAR-T”.
CAR-T, “células asesinas” enfermedades autoinmunes? Estos glóbulos blancos modificados en el laboratorio tienen una misión: atacar y destruir específicamente las células responsables de la inflamación que se encuentran en la sangre o en los tejidos (articulaciones, cerebro, músculos, etc.). Unas semanas antes del Día Internacional de las Enfermedades Raras, el 28 de febrero de 2025, la red CRI-IMIDIATE (F-CRIN) destaca este nuevo enfoque terapéutico innovador.
80 enfermedades autoinmunes: 3 millones de franceses
Recordemos que las enfermedades autoinmunes, que afectan a casi 3 millones de franceses y hasta el 10% de la población mundial, están causadas por una desregulación del sistema inmunológico. Estas patologías, que afectan principalmente a mujeres (80% de los casos), incluyen más de 80 afecciones como el lupus, la esclerosis múltiple, la artritis reumatoide e incluso la esclerodermia. Pueden tener un impacto significativo en la calidad de vida de los pacientes y, a menudo, requieren seguimiento médico de por vida. Al ser en su mayoría multifactoriales, requieren un trabajo de investigación considerable y un diagnóstico temprano para tratar mejor a los pacientes.
Enfermedades refractarias a los tratamientos actuales
“A pesar de los avances en bioterapias (nota del editor: tratamientos que utilizan fármacos biológicos o biotecnológicos, que generalmente tienen una acción más específica que los fármacos convencionales) Desde hace 25 años, que han permitido poner en remisión a un número cada vez mayor de pacientes (hasta el 70% en el caso de la artritis reumatoide), algunas patologías siguen siendo refractarias a los tratamientos actuales”, observa CRI-IMIDIATE. Estos glóbulos blancos genéticamente modificados, llamados “Linfocitos T portadores de un receptor de antígeno quimérico”, pretende cambiar la situación.
“Resultados espectaculares” en lupus sistémico severo
Inicialmente desarrollado para tratar ciertos cánceres de la sangre, este enfoque ya ha demostrado “resultados espectaculares”, particularmente en el tratamiento del lupus sistémico grave, donde se han observado remisiones duraderas. Estas remisiones, que sugieren un reinicio del sistema inmunológico, “abrir el camino a desarrollos terapéuticos prometedores”, según esta red de excelencia en investigación clínica que tiene como objetivo mejorar el manejo de patologías inflamatorias osteoarticulares o sistémicas. Otras enfermedades autoinmunes, como las miopatías inflamatorias, la esclerodermia, el síndrome de Goujerot-Sjögren o la artritis reumatoide, podrían beneficiarse.
Identificar pacientes refractarios
Aunque su producción es costosa y compleja (recogida de linfocitos T del paciente, que luego se modifican genéticamente en el laboratorio para integrar el receptor específico ” AUTO “, luego reinyectado en el paciente), estos tratamientos son muy bien tolerados a corto plazo y podrían transformar el manejo de las enfermedades autoinmunes en pacientes refractarios a los tratamientos convencionales.
¿Una revolución en el manejo de las enfermedades autoinmunes?
“Nuestro papel es difundir información, identificar centros que tengan experiencia en estas enfermedades para participar activamente en el reclutamiento de estas personas que podrían beneficiarse de este nuevo enfoque. La técnica es realmente interesante y será objeto de nuevos proyectos académicos e industriales. Este tratamiento complejo pero breve podría suponer una revolución en la atención de estos pacientes”, explica el profesor Bruno Fautrel, co-coordinador de la red CRI-IMIDIATE y jefe del departamento de reumatología de la Pitié-Salpêtrière de París (AP-HP).
El papel importante de los protocolos nacionales de diagnóstico y atención
Otra palanca para mejorar la gestión de estas patologías: los protocolos nacionales de diagnóstico y atención. “En el ámbito de las enfermedades raras, el bajo número de pacientes dificulta a menudo la realización de ensayos clínicos aleatorizados (Nota del editor: cuyos participantes se distribuyen aleatoriamente. Esta técnica permite limitar el sesgo a la hora de probar la eficacia de un nuevo tratamiento), subraya. Por tanto, el PNDS desempeña un papel central. » Estos protocolos, desarrollados por expertos, proporcionan recomendaciones claras y estandarizadas sobre el diagnóstico, seguimiento y tratamiento de estas patologías complejas. “Armonizan las prácticas médicas y reducen las disparidades geográficas en la atención, pero también permiten el acceso a tratamientos que aún no tienen autorización de comercialización”. continúa la red etiquetada F-CRIN.
Reconocimiento rápido de los síntomas.
En el caso de enfermedades muy raras que pueden provocar graves secuelas (articulares, neurológicas, etc.) en los pacientes, como es el caso de las interferonopatías (patologías complejas y poco conocidas, que incluyen trastornos ligados a una activación excesiva del sistema inmunológico, a menudo se detecta en niños pequeños), “El diagnóstico debe hacerse rápidamente”. El PNDS recientepermite un “reconocimiento rápido de los síntomas por parte de los profesionales sanitarios, derivación efectiva a centros de referencia y acceso a tratamientos innovadores, mejorando al mismo tiempo la calidad de vida de los pacientes”.
Sensibilizar a médicos y pacientes sobre el PNDS
“Los PNDS son hoy la referencia para el diagnóstico y tratamiento de enfermedades raras”, insiste el profesor Fautrel. Y sin embargo… “Es relativamente poco conocido. La investigación genética tardará algún tiempo en tener éxito. Mientras tanto, es importante concienciar a los médicos, pacientes y sus familias sobre la existencia del PNDS para gestionar mejor estas enfermedades complejas. concluye.
Un evento el 15 de enero para acelerar la innovación
El 15 de enero, la Red de Salud de Enfermedades Autoinmunes y Autoinflamatorias Raras (FAI²R) y la red CRI-IMIDIATE organizan una conferencia, en el hospital de la Pitié-Salpêtrière (París 13) para poner de relieve estos “avanzado”. Objetivo ? Reunir a profesionales sanitarios, investigadores, asociaciones de pacientes y actores industriales para promover los intercambios y acelerar la innovación. Para participar (gratis), simplemente complete el formulario de registro antes de la medianoche del 12 de enero de 2025. Descubrir el programa completo en línea.
© Nuttawan Jayawan de Getty Images
“Todos los derechos de reproducción y representación reservados.© Handicap.fr. Este artículo fue escrito por Cassandre Rogeret, periodista Handicap.fr”
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