Theranexus: Theranexus proporciona una actualización sobre su programa Batten-1 en la enfermedad de Batten CLN3

• Presentación de resultados prometedores del ensayo de Fase I/II de Batten-1 por parte de la Fundación BBDF y Theranexus en la Reunión Anual de la Sociedad de Neurología Infantil en San Diego.
• Señales positivas sobre la agudeza visual en pacientes más jóvenes con CLN3 en el contexto del uso compasivo

Lyon, Francia – Austin, Texas, Estados Unidos – 19 de noviembre de 2024 – 18:00 horas CET – Theranexus, una compañía biofarmacéutica innovadora en el tratamiento de enfermedades raras, y la Fundación Beyond Batten (BBDF) presentaron los resultados finales y positivos del ensayo de fase I/II que evalúa Batten-1 en seis adultos jóvenes con Enfermedad de Batten CLN3, luego de 18 meses de tratamiento, en la Reunión Anual de la Sociedad de Neurología Pediátrica realizada del 11 al 14 de noviembre en San Diego, Estados Unidos.

Esta presentación destacó el sólido perfil de seguridad de miglustat en pacientes con CLN3 y destacó los datos positivos de eficacia recopilados durante este ensayo. Los resultados demuestran una clara activación del objetivo, un efecto biológico y sugieren una estabilización de la progresión de la enfermedad durante el período de tratamiento. Todos los participantes del ensayo optaron por seguir recibiendo miglustat a través del Programa de Acceso Temprano del BBDF. Después de dos años de tratamiento continuo, no se han informado problemas de tolerabilidad.

Además, los informes de casos del uso compasivo de miglustat en la enfermedad de Batten CLN3 refuerzan su potencial como tratamiento modificador de la enfermedad. Sugieren una posible estabilización de la agudeza visual, una función gravemente afectada en la enfermedad de Batten CLN3 y a menudo asociada con la ceguera legal antes de los 12 años. Esta información es alentadora, particularmente en el contexto de las discusiones entre Theranexus, BBDF, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para considerar la agudeza visual como criterio principal para el próximo ensayo de fase III, con con miras al registro del medicamento en Estados Unidos y Europa.

Los médicos que han tratado a estos y otros pacientes más jóvenes con miglustat están entusiasmados con estos datos prometedores. Para el profesor Gary Clark, investigador principal del ensayo y jefe de neurología pediátrica del Texas Children’s Hospital en Houston : « Estos informes de casos sobre agudeza visual, además de otras observaciones personales positivas sobre la experiencia visual en pacientes más jóvenes, complementan los resultados de nuestros ensayos de fase I/II que respaldan el beneficio prospectivo de Batten-1 en el tratamiento de la enfermedad CLN3 de Batten. Tras la confirmación en un ensayo más amplio, estos resultados con Batten-1 supondrán un gran avance en el manejo de esta enfermedad. »

Mathieu Charvériat, presidente y director ejecutivo de Theranexus, concluye: « Nuestro estudio positivo de fase I/II, así como otros informes de casos muy prometedores sobre el uso compasivo de miglustat con resultados positivos en la visión, refuerzan firmemente el lanzamiento de nuestra fase III, así como la selección de la agudeza visual como criterio principal. Como se señaló anteriormente, estamos explorando opciones para asegurar los recursos necesarios para este ensayo fundamental de fase III, incluso mediante la futura comercialización de nuestra formulación líquida en la enfermedad de Niemann-Pick tipo C, como se anunció recientemente.. »

Acerca de la Fundación Más Allá de la Enfermedad de Batten (BBDF)

La Beyond Batten Disease Foundation (BBDF) es la organización sin fines de lucro más grande del mundo dedicada a financiar investigaciones para tratar y curar la enfermedad juvenil de Batten (CLN3). Desde su creación en 2008, se han invertido más de 35 millones de dólares en investigación a través de donaciones, cofinanciación y asociaciones estratégicas. BBDF encabeza una estrategia única y coherente, integrando recursos científicos independientes y colaborando con organizaciones relacionadas para realizar investigaciones sobre la enfermedad juvenil de Batten. El trabajo patrocinado por BBDF permitió inicialmente descubrir los mecanismos de la enfermedad. Hoy, una cura está a la vista. Una investigación financiada por el BBDF ha descubierto un fármaco, Batten-1, que ralentiza la progresión de la enfermedad en modelos de la enfermedad de Batten. Más información sobre www.beyondbatten.org.

Acerca de Theranexus

Theranexus es una empresa biofarmacéutica innovadora, escindida de la CEA y especializada en el tratamiento de enfermedades neurológicas raras. La Compañía tiene una plataforma única para identificar y caracterizar candidatos a fármacos terapéuticos innovadores en el campo de los trastornos neurológicos raros y un primer fármaco candidato en desarrollo clínico para la enfermedad de Batten.

THERANEXUS cotiza en el mercado Euronext Growth de París (FR0013286259-ALTHX).

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