Qalsody, una esperanza pendiente para los pacientes de ELA
Qalsody, producido por el laboratorio Biogen, se dirige a una mutación genética específica (SOD1) presente en aproximadamente el 1,6% de los pacientes con enfermedad de Charcot en Francia, es decir, entre 60 y 160 personas. Esta terapia fue aprobada por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de Estados Unidos en abril de 2023 y por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) en febrero de 2024. Se basa en tecnología de oligonucleótidos antisentido destinada a reducir los niveles de neurofilamentos, biomarcadores asociados con daño neuronal.
Sin embargo, la HAS denegó la autorización de acceso anticipado en octubre de 2024, argumentando que los datos del estudio clínico de fase 3, publicado en 2022 en el Revista de medicina de Nueva Inglaterrano demostró beneficios significativos sobre la progresión clínica de la ELA. Los resultados de este estudio no revelaron ningún beneficio notable en la Escala Funcional de ELA (ALSFRS-R), la principal medida de eficacia clínica.
Criterios de eficacia controvertidos y evaluación continua
La denegación de acceso temprano se basa principalmente en dos criterios que Qalsody no cumplió: beneficio clínico demostrado y mejor atención a los pacientes. La HAS consideró que los datos disponibles no son suficientes para garantizar un efecto sustancial sobre la progresión de la enfermedad. De hecho, aunque Qalsody mostró un impacto sobre los marcadores biológicos, en particular la reducción de los neurofilamentos, esta mejora no se tradujo en un beneficio clínico tangible al final de las 28 semanas del ensayo clínico.
A pesar de esta decisión inicial, HAS no excluye el reembolso de Qalsody en el marco de otro procedimiento de solicitud tradicional. Continúan las conversaciones entre HAS y Biogen para una nueva revisión. En este contexto, HAS expresó su voluntad de tener en cuenta cualquier nuevo dato clínico que se presente, ofreciendo un rayo de esperanza a los pacientes y familias afectados por esta devastadora enfermedad.
Debate público y presión creciente de las asociaciones de pacientes
La decisión de la HAS provocó una fuerte reacción de la Asociación para la Investigación sobre la ELA (ARSLA), que considera la decisión “cruel e inaceptable” para los pacientes franceses. Ante esta situación, la asociación lanzó una petición dirigida al presidente Emmanuel Macron, pidiendo una revisión de la decisión y el apoyo a Qalsody, ya disponible en otros países europeos como Alemania e Italia.
Este debate pone de relieve las complejas cuestiones del acceso a tratamientos innovadores para enfermedades raras. Las próximas semanas serán decisivas, porque el nuevo dictamen de la HAS podría influir en la estrategia nacional para el tratamiento de los pacientes con ELA y potencialmente permitir el acceso a este tratamiento a personas en un impasse terapéutico.
