Opal Sandy es el primer paciente tratado como parte de un ensayo global de terapia genética, dijo el jueves el NHS, el servicio de salud pública británico, en un comunicado.
Es la primera paciente británica y la niña más joven en recibir este tipo de tratamiento.
La pequeña nació con una condición genética, neuropatía auditiva, causada por una interrupción de las señales nerviosas desde el oído interno hasta el cerebro.
Alrededor de 20.000 personas en el Reino Unido, Alemania, Francia, España e Italia son sordas debido a un defecto en un gen que produce otoferina, una proteína que necesitan las células ciliadas del oído interno para comunicarse con el nervio auditivo.
A las cuatro semanas de la operación, tras una inyección en la cóclea (parte del oído interno) bajo anestesia general, Opal ya estaba respondiendo a los sonidos. Después de 24 semanas, su audición era casi normal para sonidos suaves, como susurros.
Ahora, con 18 meses, la pequeña responde a las voces de sus padres y puede decir palabras como “papá” o “adiós”.
“Cuando Opal pudo oírnos aplaudir sin ayuda, fue increíble”, dijo su madre Jo Sandy. “Nos alegramos mucho cuando el equipo clínico confirmó a las 24 semanas que su audición también estaba captando sonidos y habla más suaves”, añadió.
“Estos resultados son espectaculares y mejores de lo que esperaba”, afirmó el profesor Manohar Bance, del Hospital de la Universidad de Cambridge e investigador principal del ensayo CHORD, que comenzó en mayo de 2023.
“Esperamos que este sea el comienzo de una nueva era para las terapias genéticas para el oído interno y muchos tipos de pérdida auditiva”, añadió.
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