La primera fase del ensayo, que concluyó a finales de octubre, incluyó a cinco niños de entre 6 y 10 años, que fueron tratados con una única inyección de GNT0004. Dos pacientes recibieron la primera dosis y otros tres fueron tratados con el segundo nivel de dosis. Los resultados muestran una buena tolerancia a GNT0004 combinada con profilaxis inmunológica transitoria, así como evidencia de eficacia, tanto en términos de expresión de microdistrofina como de mejora funcional.
Los pacientes tratados con la dosis más alta mostraron una estabilización de las puntuaciones de la NSAA (North Star Ambulatory Assessment, una escala de medición utilizada en los ensayos) después de uno o dos años de seguimiento, en comparación con una disminución en la historia natural paralela de los pacientes no tratados en el estudio. la enfermedad. En uno de los pacientes se observó mejoría, alcanzando la puntuación máxima de 34 a los 12 meses y confirmada a los 18 meses después del tratamiento.
En el segundo nivel de dosis, los resultados muestran que después de ocho semanas, Hasta el 85% de las fibras musculares expresan microdistrofina. (promedio 54%; entre 15% a 85% dependiendo del paciente), con reconstitución del complejo de proteínas asociadas a la distrofina. Esta expresión va acompañada deuna caída en el nivel de CPK (biomarcador de sufrimiento muscular) entre el 50% y el 87% según los pacientes, reducción que se mantuvo hasta los 18 meses de seguimiento para los dos primeros pacientes.
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