¿Qué debemos esperar de la terapia génica auditiva?

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Francia acaba de realizar sus primeros ensayos de terapia génica auditiva con dos bebés sordos de entre 6 y 36 meses, cuyos médicos esperan que recuperen la audición en las próximas semanas. Lejos de esperar resultados, los investigadores en terapia génica auditiva ya están trabajando en el siguiente paso: abordar otras formas de sordera aún más extendidas. ¿Qué podemos esperar de la terapia génica en un futuro próximo? Christine Petit, responsable del descubrimiento de los genes de la audición y cofundadora del Instituto de la Audición, nos explica cuáles serán los próximos avances.

Nathalie Bloch-Sitbon y Corinne Couté, publicado el 20 de noviembre de 2024

Aunque algunos países están un poco por delante de Francia, la terapia génica auditiva se domina en los laboratorios franceses. Al igual que sus homólogos chinos, estadounidenses e ingleses, los médicos franceses pronto lograrán restaurar la audición de los niños, gracias a la inyección en sus oídos de un gen intacto que reparará el gen defectuoso. Sin embargo, los ensayos clínicos actuales se refieren sólo a unos pocos niños, cuya sordera está causada por un fallo del gen DNFB9 que produce otoferlina, lo que representa, según algunos, menos del 8% de los niños sordos por causa genética, y un número minúsculo de los 7 millones de personas sordas o con problemas de audición de todas las edades que hay en Francia, y cuya sordera tiene diferentes causas. Por eso, la investigación en esta área continúa. Los investigadores ya han pasado a la siguiente etapa, con el objetivo de reparar un…

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