“Queremos ofrecer una alternativa al 78% de los pacientes con fibrosis quística que actualmente no se benefician de la triple terapia estándar”. Los investigadores de la Universidad de Reims Champaña-Ardenas (URCA), Frédéric Velard y Stéphane Gérard, están trabajando en otra solución: un fármaco destinado a prolongar la esperanza de vida de las personas que padecen esta rara enfermedad genética. Su nueva empresa, VG2D Pharma, con sede en Reims y dirigida por Imane Wild, acaba de ser premiada por el concurso nacional i-Lab. Esta bonificación les concede una ayuda de 375.000 euros que les permitirá continuar la investigación y el desarrollo de esta solución terapéutica, mediante la contratación de dos ingenieros investigadores para cada una de sus especialidades (biología y química).
Esperanza de vida bajo triple terapia en 49 años
Actualmente, ningún tratamiento proporciona una cura para esta rara enfermedad genética que es la fibrosis quística. Pero los pacientes pudieron literalmente respirar mejor gracias a la triple terapia lanzada en Francia en 2021. Contribuye a prolongar la esperanza de vida de aproximadamente el 52 % de los pacientes tratados en Francia hasta unos 49 años. “Quizás 70 años en la próxima década”, indican el doctor Frédéric Velard, especialista en fibrosis quística, y el profesor Stéphane Gérard, experto en química medicinal y diseño de fármacos. La triple terapia, que cuesta una media de 300.000 euros al año por paciente, está cubierta por el sistema sanitario francés. El destino de miles de pacientes con fibrosis quística en todo el mundo es muy diferente. “Un estudio de 2022 estima que sólo el 22% de estos pacientes se benefician de la triple terapia en todo el mundo”, indican los dos investigadores. “Nuestro lema es poner la innovación terapéutica al servicio del mayor número de personas posible”.
Aún son necesarias fases de investigación para perfeccionar la comprensión del fenómeno biológico antes de pasar a una fase de pruebas en humanos. — Foto: VG2D Pharma
Una innovación prometedora
¿Cómo lograron estos dos investigadores detectar una solución? Trabajando sobre la proteína CFTR, cuya mutación es responsable de la fibrosis quística. Durante su investigación, Frédéric Velard y Stéphane Gérard descubrieron la acción correctora de una familia de moléculas sobre la función de esta proteína CFTR. “Cuando se produce esta mutación, la proteína ya no funciona correctamente. Nuestro enfoque pretende ayudarla a realizar su trabajo cuando normalmente no puede hacerlo”, explica Frédéric Velard, que trabaja desde hace más de 12 años en la enfermedad. . Este descubrimiento dio lugar a la presentación de una patente dos años después.
Mil millones de euros para desarrollar un fármaco
En concreto, para obtener un medicamento “se necesitan alrededor de 12 años y mil millones de euros”, explica Stéphane Gérard. “Ya han pasado unos 6 años y todavía tenemos un montón de fondos para recaudar”. Por eso, en enero de 2024, después de dos años de reflexión, los dos investigadores decidieron crear una start-up para facilitar y acelerar la investigación financiera. Con el apoyo de la incubadora Innovact y de la URCA, que les ha concedido un estatus que les permite, además de sus funciones, ser coinventores y desarrollar la actividad de la start-up, el dúo también acogió como CEO a una doctora en neurociencia, Imane Wild, con sede en Cardiff. “Tiene habilidades comerciales y experiencia en las grandes farmacéuticas en materia de marketing, lo que nos complementa muy bien”.
Esperanza de primeras fases clínicas en 2027
En esta etapa el trabajo de laboratorio se realiza in vitro y se han realizado pruebas en animales. Aún son necesarias fases de investigación para perfeccionar la comprensión del fenómeno biológico antes de pasar a una fase de pruebas en humanos. Ambos investigadores son optimistas. “Esperamos prever las primeras fases clínicas en 2027 e, idealmente, una autorización de comercialización en 2031-2032”.
Para alcanzar estos objetivos, VG2D Pharma pretende recaudar entre 1 y 1,5 millones de euros a partir de 2025. El apoyo de i-Lab es valioso para ellos, sobre todo porque les permite mantener el arraigo territorial generando empleo. “Comenzamos con una recaudación de fondos relativamente modesta, pero debemos dar credibilidad al enfoque, generar confianza”, explica Stéphane Gérard. “Es un desarrollo a largo plazo, pero cuando uno cree en su proyecto, hay que perseverar”.
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