El 21 de junio, durante una conferencia impartida con motivo del Día Mundial de la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), David Devos, neurólogo, profesor de farmacología e investigador en neurociencia del Hospital Universitario de Lille, presentó, con su equipo, los resultados preclínicos.[1] una vía de tratamiento destinada a prolongar considerablemente la esperanza de vida de los pacientes que padecen ELA o enfermedad de Charcot[2] (ver Enfermedad de Charcot: el Senado debe examinar un proyecto de ley para mejorar la atención).
Mejorar la esperanza de vida del paciente
Cada año se diagnostican cerca de 1.600 nuevos casos en Francia y cada día mueren tres personas. La esperanza de vida de los pacientes con esta enfermedad es de tres a cinco años después del inicio de los síntomas. Por el momento, un tratamiento, el riluzol, ayuda a frenar la progresión de la enfermedad gracias a un “ ganancia de vida de 3 meses o más », « que sigue siendo insignificante cuando te quedan 3 años de vida » comenta David Devos (ver Enfermedad de Charcot: un nuevo tratamiento aprobado a nivel europeo).
La nueva técnica que ha implementado utiliza la bioterapia para inyectar el contenido de las plaquetas sanguíneas, desprovistas de su membrana externa y procedentes de donantes sanos, directamente en el cerebro de los pacientes (ver Enfermedad de Charcot: combinar “tecnicismo y humanidad” en lugar de legalizar la eutanasia). Luego se difunden hacia el sistema nervioso y liberan factores neurotróficos implicados en el crecimiento y la supervivencia de las neuronas. El tratamiento permite así frenar la destrucción de las neuronas motoras esenciales para el control muscular.
Este enfoque es original. porque aprovecha el potencial de las plaquetas para reparar tejidos », explica Sévérine Boillée, investigadora del Inserm, jefa del equipo Causas de la ELA y mecanismos de degeneración de las neuronas motoras en el Brain Institute, que no participó en el estudio. “ El otro punto fuerte es que una inyección local en el sistema nervioso central permite obtener el máximo beneficio de los efectos de los factores neurotróficos. “, Ella continúa.
Hacia ensayos clínicos en humanos
Los resultados preclínicos demuestran un aumento de casi el 130% en la esperanza de vida de los ratones enfermos en comparación con los ratones no tratados. En vista de este éxito, los ensayos clínicos deberían comenzar en 2027 en Lille con 12 pacientes. En concreto, colocaremos, bajo la piel del abdomen de los pacientes, una bomba que contiene el tratamiento y que está conectada a un catéter insertado en el tejido cerebral, cuya función es asegurar la llegada de los derivados plaquetarios al interior del cerebro. cerebro », explica el profesor Devos. Los investigadores también necesitarán identificar biomarcadores sanguíneos o de imágenes médicas que permitan evaluar y cuantificar la eficacia del tratamiento sobre la progresión de los síntomas.
A pesar de los resultados alentadores en roedores, “ Los resultados preclínicos no garantizan en modo alguno tal eficacia en humanos, ni siquiera la ausencia de efectos secundarios indeseables. », advierte Sévérine Boillée. Una infección cerebral debida a sangre contaminada o un riesgo de coagulación podrían resultar peligrosos para el paciente. Pero las distintas etapas preliminares de la desintoxicación plaquetaria en el laboratorio deberían permitir evitar estos riesgos (ver Implante cerebral: un nuevo ensayo en un paciente con enfermedad de Charcot).
[1] La bioterapia basada en biomateriales de lisado de plaquetas humanas enteras y fraccionadas induce una fuerte neuroprotección en modelos experimentales de esclerosis lateral amiotrófica, Flore Gouel, Kelly Timmerman, Philippe Gosset, Cedric Raoul, Mary Dutheil, Aurélie Jonneaux, Guillaume Garçon, Caroline Moreau, Veronique Danel-Brunaud, James Duce, Thierry Burnouf, Jean-Christophe Devedjian, David Devos, https://doi.org/10.1016/j.biomaterials.2021.121311
[2] La enfermedad de Charcot o ELA es una enfermedad neurodegenerativa incurable causada por la destrucción progresiva de las neuronas motoras que controlan los músculos de la motricidad voluntaria, el habla, la deglución y la respiración.
Fuente: Le Figaro, Elisa Doré (26/06/2024) – Foto: iStock
