Investigadores japoneses dirigidos por la Universidad de Osaka dieron recientemente un paso prometedor en el tratamiento de una enfermedad ocular grave llamada deficiencia de células madre limbales (LSCD). Este primer ensayo en humanos, basado en un trasplante inducido de células madre pluripotentes (iPSC), permitió mejorar la visión de los pacientes afectados por esta enfermedad debilitante. Este avance abre nuevas perspectivas para el tratamiento de los trastornos de la visión de origen corneal.
¿Qué es la deficiencia de células madre del limbo (LSCD)?
DSCL es una patología de la córneala parte transparente situada en la parte anterior del ojo, que afecta especialmente al limbo que se encuentra en su borde. Esta área contiene células madre del limbo que juegan un papel crucial en la regeneración de la córnea al producir nuevas células para mantener la transparencia del ojo. En el caso del DSCL, estas células madre desaparecen, lo que altera la renovación de la córnea. Esto lleva a una acumulación de tejido fibroso opacohaciendo que la visión sea borrosa o provocando ceguera total en los casos más graves.
Tratamientos actuales y sus límites
Opciones de tratamiento actuales para pacientes con DSCL son limitados. Los trasplantes de células madre del limbo, por ejemplo, implican tomar células de un ojo sano del paciente (si es posible) o de un donante. Sin embargo, estas intervenciones tienen varios inconvenientes. El injerto de un ojo sano no siempre es posible y los de donantes pueden provocar rechazo, lo que requiere el uso de tratamientos inmunosupresores de por vida. Además, estos injertos no siempre son duraderos y los riesgos de fracaso son altos.
Ante estas limitaciones, investigadores de la Universidad de Osaka exploraron una alternativa: el uso de células madre pluripotentes inducidaso iPSC. Estas células, obtenidas reprogramando células adultas (a menudo las de la piel), pueden transformarse en varios tipos de células especializadas, incluidas las que forman la córnea.
En este estudio, los investigadores cultivaron células epiteliales corneales a partir de iPSC para reemplazar las células deficientes en la córnea de pacientes con DSCL. Este enfoque no sólo reduce el riesgo de rechazo, ya que no es necesario extraer tejido del ojo del paciente, sino que también garantiza una mejor compatibilidad inmunológica.
Primeros resultados alentadores
El ensayo, el primero de su tipo, involucró a cuatro pacientes con DSCL. Después de eliminar el tejido fibroso de las córneas afectadas, los investigadores injertaron las células cultivadas a partir de iPSC en las córneas dañadas. La mitad de los pacientes recibió tratamiento inmunosupresor leve con ciclosporina, mientras que la otra mitad recibió sólo tratamiento básico con corticosteroides.
Después de dos años de seguimiento, los resultados mostró promesa : no se observaron efectos secundarios graves y tres de cada cuatro pacientes vieron una mejora significativa en su visión. Dos de ellos incluso vieron evolucionar su patología hacia formas menos graves. Sin embargo, un paciente que tuvo complicaciones más graves inicialmente mostró signos de mejoría antes de regresar a los valores iniciales. Estos resultados sugieren que la adición de una terapia inmunosupresora suave podría desempeñar un papel clave en el éxito del trasplante.
Información para pacientes e investigación
Para los pacientes con DSCL, este avance representa una mejora real en la calidad de vida y una esperanza de recuperar la visión funcional. Más allá de los alentadores resultados, este estudio también permite vislumbrar el futuro de la medicina regenerativa que podría aplicarse a otras enfermedades. Los investigadores de la Universidad de Osaka planean lanzar un nuevo estudio a mayor escala para confirmar estos resultados y extender esta técnica a una población más amplia de pacientes.
