Tres personas que sufren discapacidad visual grave » y al haber recibido un trasplante de células madre vio mejorar su vista” importantemente » y lo ha estado haciendo durante más de un año. En una cuarta persona, esta mejora fue sólo temporal. Estos cuatro pacientes son los primeros en recibir trasplantes de células madre reprogramadas para tratar” córneas[1] dañado ».
Los investigadores publicaron sus resultados en la lanceta [2]. Según Kapil Bharti, investigador de Instituto Nacional del Ojo de EE. UU.en Bethesda, Maryland, son “ impresionante ».
Células reprogramadas
La capa exterior de la córnea se mantiene mediante un ” depósito » de células madre alojadas en el anillo limbal, el anillo oscuro alrededor del iris. Cuando esta fuente se agota, provoca un trastorno llamado deficiencia de células madre limbales (LSCD). La córnea está cubierta de tejido cicatricial, lo que puede provocar ceguera. Esta deficiencia puede resultar de un traumatismo ocular o de enfermedades autoinmunes o genéticas.
Los tratamientos para DCSL son limitados. Por lo general implican el trasplante de células corneales derivadas de células madre extraídas del ojo sano de una persona”, Un procedimiento invasivo con resultados inciertos. “. Cuando ambos ojos están afectados se puede considerar un trasplante de córnea de donante fallecido, con riesgo de rechazo.
El profesor Kohji Nishida, oftalmólogo de la Universidad de Osaka en Japón, y sus colegas utilizaron otra fuente de células, células madre pluripotentes inducidas (iPS), para realizar los trasplantes de córnea. Para ello, tomaron células sanguíneas de un donante sano y “ reprogramado al estado embrionario ”, antes de diferenciarlos para obtener “ una fina lámina transparente de células epiteliales corneales ».
Un tratamiento bien tolerado
Entre junio de 2019 y noviembre de 2020, el equipo reclutó a cuatro pacientes: dos mujeres y dos hombres de entre 39 y 72 años, con DCSL en ambos ojos. Después de eliminar la capa de tejido cicatricial que cubría las córneas dañadas, los investigadores implantaron el ” hojas » de tejido derivado de un donante y se colocó una lente de contacto protectora encima. En cada paciente sólo se operó un ojo.
Los cuatro receptores mostraron un “ mejora inmediata » de su visión y un “ reducción del área de la córnea afectada “. Las mejoras persistieron en todos los destinatarios excepto en uno, que mostró “ ligeros contratiempos » durante el período de observación de un año.
Además, dos años después de los trasplantes, ninguno de los receptores experimentó efectos secundarios graves. Los injertos no generaron tumores y no mostraron signos de ataque por parte del sistema inmunológico de los receptores, incluso en los dos pacientes que no recibieron tratamiento inmunosupresor.
Próximos ensayos clínicos
Para Kapil Bharti, “ No está claro qué causó las mejoras en la visión. “. Es posible que las propias células trasplantadas proliferaran en las córneas de los receptores. Pero las mejoras en la visión también podrían deberse a la eliminación del tejido cicatricial antes del trasplante, o a que el trasplante desencadenó la migración de las propias células del receptor desde otras áreas del ojo y el rejuvenecimiento de la córnea.
El profesor Nishida dice que planea iniciar ensayos clínicos en marzo para evaluar la eficacia del tratamiento. En todo el mundo se están llevando a cabo otros ensayos basados en células iPS para tratar enfermedades oculares (ver Glándulas suprarrenales, ojos, médula ósea… Células iPS, ¿una navaja suiza?). Este año, estas células también permitieron tratar la diabetes en un paciente chino (ver iPS: una joven diabética produce su propia insulina).
[1] superficie exterior transparente del ojo
[2] Soma, T. y col. Epitelio corneal derivado de células madre pluripotentes inducidas para cirugía de trasplante: un estudio de intervención en humanos, de etiqueta abierta y de un solo brazo en Japón, Lancet https://doi.org/10.1016/S0140-6736(24)01764 -1 (2024).
Fuentes: Nature, Smriti Mallapaty (11/08/2024); Cableado, Mariam Khan (11/11/2024)
