Se trata de una decisión incomprensible para los pacientes que padecen una forma rara de enfermedad de Charcot (ELA-SOD1 para la esclerosis lateral amiotrófica vinculada a una mutación en el gen SOD1). La Alta Autoridad de Salud decidió en octubre ya no respaldar un tratamiento experimental debido a su beneficio incierto.
Un verdadero golpe para los pacientes afectados; Hay menos de un centenar en Francia que padecen esta grave enfermedad degenerativa. lo que provoca una parálisis progresiva de los músculos y mata en unos pocos años. Este es el caso de Sébastien Matt, director comercial de 48 años de Albertville. Este padre de dos hijos de 20 y 17 años vio aparecer los primeros síntomas este año. Fue en enero. “Ya no podía ponerme de puntillas, ya no tenía fuerza en las pantorrillas…” Consulta a su médico, pero sus análisis no indican nada anormal. Él, que dirige una empresa de limpieza y retirada de nieve en Méribel (Saboya), lo achaca inicialmente a jornadas largas.
“Me habrías visto en mayo, tenía dificultades para moverme”
Se acerca el final de temporada y los síntomas siguen ahí. Luego realiza pruebas neurológicas y llega el diagnóstico: Sébastien, al igual que su madre, padece una forma rara de enfermedad de Charcot.
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Los médicos sugieren que se beneficie de un tratamiento experimental: Qalsody, basado en la molécula tofersen, que tiene como objetivo frenar la progresión de la enfermedady administrado a ciertos pacientes en impasse terapéutico desde 2021. Muy rápidamente, Sébastien notó una mejora de la movilidad. “Me habrías visto en mayo, tenía dificultades para moverme. Me dieron un ascensor para ayudarme a levantar el pie y hoy ya no lo uso porque ya no lo necesito. Es bueno que Hay una evolución.”
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Un progreso que Sébastien teme ver reducido a nada, tras la decisión de las autoridades sanitarias a finales de octubre. La autoridad ha negado el acceso llamado “precoz” a este tratamiento, un procedimiento que permite el reembolso de un medicamento aunque los estudios en curso aún no hayan demostrado plenamente sus beneficios. “Me duele el corazón”dice Sébastien, que rompe a llorar. “Te damos algo y te lo quitamos…” Su esposa Delphine lo toma en brazos. “Está la aceptación de la enfermedad, luego el hecho de que hay un tratamiento que permite alargar la vida y ahora nos están quitando esa posibilidad”.lamenta, también conmovida hasta las lágrimas.
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“Tenemos que luchar”
Si Delphine y Sébastien luchan por encontrar las palabras porque están muy conmovidos, Nos explican que querían declarar para que los ayudaran en su lucha. “Yo lucho por mis hijos. Es muy sencillo. Si les transmito esta enfermedad, me gustaría que tuvieran algo para superarla”.explica Sébastien. Delfina destaca la importancia de firmante la petición lanzada por la Asociación para la Investigación sobre la Esclerosis Lateral Amiotrófica (SLA).
“Es importante que las personas que padecen ELA y muy pocas de las cuales pueden beneficiarse de este tratamiento puedan recibirlo. Permite a las familias tener algunos años más. Quizás Sébastien tenga la suerte de poder ser abuelo con este tratamiento. Sin él, hay muy pocas posibilidades. Así que es realmente algo por lo que debemos luchar y dar a conocer. No podemos privar a la gente de algo que existe y que puede darles una esperanza de vida adicional”.
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HAS entrevista al laboratorio el 20 de noviembre
La Alta Autoridad de Salud (HAS) debe escuchará el próximo miércoles (20 de noviembre) al laboratorio que desarrolló el tratamiento con vistas a un nuevo dictamen. en un “enfocar” publicado el viernes 8 de noviembrela institución afirma tener “consciente de la gravedad de esta patología y comparte la esperanza de que la llegada de un tratamiento pueda generar beneficios para todos los pacientes afectados”. pero ella explica “no disponer de datos concluyentes que le permitan responder favorablemente” a la solicitud del laboratorio de acceso anticipado y a la“le invita a proporcionar dichos datos”.
HAS también enfatiza que “La evaluación del medicamento Qalsody continúa, en este mismo momento, durante otro procedimiento, habiendo el laboratorio Biogen también solicitado el reembolso en virtud del derecho común” además de su solicitud de autorización de acceso anticipado. “En las próximas semanas continuarán las conversaciones con el laboratorio, que se encargará, en caso necesario, de presentar datos o argumentos útiles”con vistas a una “nueva opinión”. Corresponderá entonces a las autoridades públicas, basándose en este dictamen, decidir sobre la posible cobertura de Qalsody por parte del seguro médico, como ocurre con cualquier medicamento.
