¿Curar el VIH con CRISPR? Un ensayo in vivo decepcionante

¿Curar el VIH con CRISPR? Un ensayo in vivo decepcionante
¿Curar el VIH con CRISPR? Un ensayo in vivo decepcionante
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El intento deBioterapéutica de escisión utilizar terapia génica basada en la herramienta de edición genética CRISPR para curar el VIH no ha resultado concluyente (ver VIH: un primer paciente tratado con CRISPR). De hecho, los resultados del ensayo de fase I realizado en cinco pacientes mostraron que la terapia CRISPR no suprimió significativamente el virus. Tres pacientes que suspendieron la terapia antirretroviral” rápidamente ” desarrollado una ” rebote viral “. Tuvieron que retomar los tratamientos convencionales.

Uno de los pacientes, sin embargo, se benefició de un período de 16 semanas después de suspender el tratamiento antirretroviral antes de someterse también a un “ rebotar », en comparación con las 4 semanas habituales. El tratamiento experimental parece haber reducido la cantidad de células infectadas en este paciente.

Para el director general de la empresa, Daniel Dornbusch, los datos de seguridad obtenidos durante este ensayo de fase I son tranquilizadores. Según él, sugieren que la herramienta CRISPR se puede administrar a humanos in vivo “ con toda seguridad “. La empresa utilizará estos resultados para trabajar en un nuevo candidato de edición genética que pueda aplicarse a otras infecciones virales crónicas, como el herpes y la hepatitis B.

Las terapias genéticas, a pesar de su “ fuerte potencial curativo “, siguen planteando problemas de seguridad, especialmente en relación con ” efectos fuera del objetivo » (ver “Proteínas anti-CRISPR” para reducir los efectos “fuera del objetivo”).

Fuentes: Noticias de estadísticas, Jason Mast (10/05/2024); BioEspacio, Tristan Manalac (13/05/2024)

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