Enfermedad de Parkinson: InBrain Pharma anuncia la finalización de su estudio clínico fase I/II DIVE-I

Enfermedad de Parkinson: InBrain Pharma anuncia la finalización de su estudio clínico fase I/II DIVE-I
Enfermedad de Parkinson: InBrain Pharma anuncia la finalización de su estudio clínico fase I/II DIVE-I
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InBrain Pharma, una empresa biofarmacéutica especializada en enfermedades neurodegenerativas, anuncia hoy la finalización de su estudio clínico de fase I/II DIVE-I iniciado en septiembre de 2020. Realizado en colaboración con el Hospital Universitario de Lille, este ensayo clínico tenía como objetivo evaluar la seguridad y eficacia. de un nuevo tratamiento para la enfermedad de Parkinson consistente en administrar la dopamina que falta en los pacientes directamente en el cerebro para controlar sus síntomas motores severos y corregir los trastornos motores inducidos por los tratamientos orales convencionales.

“Estamos muy contentos de anunciar que InBrain Pharma ha finalizado su estudio clínico de fase I/II DIVE-I en la enfermedad de Parkinson que incluyó a 12 pacientes. Los resultados preliminares del estudio recibieron una acogida muy favorable por parte de la comunidad científica en el último congreso internacional sobre la enfermedad de Parkinson en 2023. Los resultados finales se presentarán en septiembre de 2024 en los Estados Unidos en el Congreso Internacional sobre la Enfermedad de Parkinson y Trastornos del Movimiento ( MDS). Al mismo tiempo, nos estamos preparando para la transición a la fase III”, explica Véronique Foutel, directora ejecutiva de InBrain Pharma.

Un enfoque único y revolucionario en la atención de los pacientes de Parkinson

El enfoque de InBrain Pharma es único y revolucionario en el tratamiento de la enfermedad de Parkinson avanzada al ofrecer estimulación dopaminérgica continua en el cerebro de pacientes expuestos a complicaciones motoras graves de los tratamientos basados ​​en levodopa. Esta neuromodulación farmacológica de los receptores de dopamina se logra mediante la administración intracerebroventricular (icv) continua y titulada de dopamina. Esta nueva modalidad terapéutica abre la era de la medicina de precisión para las enfermedades neurodegenerativas.

L’essai clinique monocentrique (DIVE-I) de phase I/IIB ayant inclus 12 patients atteints de maladie de Parkinson avec complications motrices (blocages et dyskinésies), était un essai en cross over, randomisé, contrôlé, en ouvert comportant trois phases, une phase initiale d’étude de faisabilité et de sécurité dite Phase I, une seconde phase d’évaluation de l’efficacité et de la sécurité du traitement venant de s’achever dite Phase II et une phase dite de suivi au long terme toujours en clase.

Este ensayo permitió comparar la eficacia y seguridad del uso del tratamiento con A-dopamina por vía icv además de un tratamiento optimizado con fármacos antiparkinsonianos orales en comparación con un tratamiento médico optimizado con fármacos antiparkinsonianos orales.

El requisito previo para el tratamiento era la implantación en los pacientes de una pequeña bomba dosificadora de precisión debajo de la piel a nivel abdominal y la colocación de un catéter muy delgado y flexible que discurría por vía subcutánea y terminaba en el nivel del tercer ventrículo cerebral. Luego se rellenó el depósito de la bomba cada 7 a 15 días. En la fase de seguimiento a largo plazo en curso, el llenado de la bomba ahora se realiza en el hogar del paciente por parte de un proveedor de atención domiciliaria, y el investigador clínico neurólogo proporciona instrucciones para ajustar la tasa de administración y el volumen total de dopamina que se introducirá en cada uno. llenando el depósito de la bomba según las necesidades del paciente.

Este ensayo aleatorizado, abierto y de un solo brazo en la primera fase se convirtió en un ensayo comparativo de dos brazos en la fase II con cruce al dividir el grupo inicial de pacientes en dos subgrupos. Durante los primeros 30 días de la Fase II, seis pacientes recibieron un placebo (solución salina icv) además de un tratamiento oral optimizado y los otros seis recibieron A-dopamina además de un tratamiento oral optimizado. Durante los siguientes 30 días, los pacientes que recibieron placebo recibieron el activo y los pacientes que recibieron la solución salina activa mientras aún se administraban los tratamientos orales optimizados subyacentes. Al final de la Fase II, todos los pacientes entraron en la fase de seguimiento a largo plazo y se les volvió a administrar A-dopamina.

“Los resultados clínicos finales confirman los primeros resultados: la muy buena ergonomía del tratamiento, su alta seguridad de uso y su notable efecto clínico en el control de los síntomas motores graves, lo que permite reducir la dosis de los tratamientos orales subyacentes. Todos los pacientes tratados también quisieron continuar el tratamiento al final de la Fase II, demostrando una mejora real en su vida diaria gracias al tratamiento. Los resultados finales del ensayo clínico se comunicarán en forma de póster durante el Congreso Internacional sobre la Enfermedad de Parkinson y los Trastornos del Movimiento que se celebrará en Filadelfia el próximo mes de septiembre y se publicarán inmediatamente después de la conferencia”, explica el profesor David Devos, investigador del estudio y neurólogo. en el Hospital Universitario de Lille, Universidad de Lille, Neuroscience & Cognition INSERM y cofundador de InBrain Pharma.

El criterio de valoración principal de la fase II fue un criterio de valoración objetivo evaluado de forma simple ciego que midió el porcentaje de tiempo pasado en períodos de 24 horas con un control insuficiente de los síntomas motores registrados mediante actimetría domiciliaria utilizando un reloj de pulsera. Los criterios de valoración secundarios incluyeron la evolución de las fluctuaciones ON y OFF y las discinesias evaluadas en una escala de puntuación de discinesia (DRS) y MDS-UPDRS, la seguridad y el comportamiento mediante exámenes neuropsicológicos y psiquiátricos.

La enfermedad de Parkinson, la segunda enfermedad neurodegenerativa más común en el mundo

La enfermedad de Parkinson es la enfermedad neurológica de más rápido crecimiento en el mundo y su prevalencia se ha duplicado en los últimos 25 años. 2,6 millones de personas[1] se ven afectados en los 5 principales mercados europeos[2], en Estados Unidos y Japón, la mitad de estos pacientes se encuentran en etapa avanzada. Es causada por una degeneración progresiva de las neuronas dopaminérgicas que crea una deficiencia de dopamina y conduce a una discapacidad motora importante, a menudo con dolor junto con trastornos cognitivo-conductuales y psiquiátricos. Los tratamientos turísticos en fases avanzadas consisten en algunas terapias asistidas por dispositivos médicos que permiten tratar a menos del 50% de los pacientes, teniendo en cuenta en particular sus límites de eficacia para algunos y su carácter invasivo y poco ergonómico para otros. . El tratamiento con dopamina ICV debería ofrecer una alternativa a este número limitado de tratamientos alternativos y responder así a una necesidad urgente de atención.

Fuente y visual: InBrain Pharma

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