A finales de octubre, la HAS denegó el acceso “temprano” al Qalsody de Biogen, indicado en una forma genética rara de la patología, lo que despertó la ira de los pacientes.
El 25 de octubre, el dictamen de la Alta Autoridad Sanitaria (HAS) tuvo el efecto de una ducha fría para los pacientes que padecen una forma rara de la enfermedad de Charcot: había negado el acceso dicho “temprano” al medicamento Qalsody, solicitado por El laboratorio Biogen. Este procedimiento permite, a los pacientes en impasse terapéutico, el reembolso de un medicamento supuestamente innovador, aunque los estudios en curso aún no hayan demostrado plenamente su beneficio, a veces incluso antes de su autorización en el mercado, o de su reembolso en el marco del derecho común. Actualmente, este medicamento se administra como parte de un acceso “compasivo” y por cuenta del laboratorio. El tratamiento consiste en una inyección mensual en la columna, a modo de punción lumbar, con un coste estimado de 30.000 euros al mes.
Qalsody, a base de la molécula tofersen, tiene como objetivo frenar la progresión de la enfermedad de Charcot, también llamada esclerosis lateral amiotrófica (ELA), una patología neurodegenerativa que se manifiesta por una parálisis muscular progresiva debida a la degeneración de las neuronas motoras, las células que controlan la contracción muscular. Incurable hasta la fecha, su resultado es espectacular: la esperanza de vida es de tres o cuatro años de media tras la aparición de los síntomas, aunque el 10% de los pacientes vive más de diez años. Qalsody solo se dirige a pacientes con una forma genética particular, lo que representa solo un pequeño porcentaje de pacientes. Es decir, pacientes portadores de una mutación en el gen SOD1 (alrededor del 1% de los casos de ELA).
Aprobado por las autoridades sanitarias de EE. UU. y la UE.
Tofersen había sido aprobado en los últimos meses por las autoridades sanitarias estadounidenses y de la Unión Europea (UE), una noticia muy rara para esta enfermedad que casi no tiene tratamiento. Pero la HAS francesa no siguió este ejemplo, debido a los beneficios inciertos del fármaco a la vista del estudio realizado por Biogen. Esta decisión provocó la ira de la principal asociación francesa que lucha contra la enfermedad, la Asociación para la Investigación de la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ARSLA), que la calificó de “cruel e inaceptable”llamando al presidente de la República, Emmanuel Macron.
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Ante la protesta, la HAS publicó este viernes 8 de noviembre una “actualización” para explicar su decisión. Para ser validado, el sistema de “acceso temprano” debe cumplir cuatro condiciones, recuerda: el medicamento debe estar destinado a tratar una enfermedad grave, rara o incapacitante; no existe ningún tratamiento adecuado disponible; la implementación del tratamiento no puede retrasarse; Se presume que el medicamento es innovador, especialmente en lo que respecta a un posible comparador clínicamente relevante.
Un estudio que no convence
O si “los dos primeros criterios han sido validados”continúa la HAS, los datos proporcionados por el laboratorio Biogen sobre los otros dos criterios no le permitieron “concluir favorablemente”. “De hecho, los resultados del análisis principal del estudio clínico de fase III no demostraron una diferencia estadísticamente significativa entre tofersen y placebo en el estado clínico de los pacientes después de 28 semanas de tratamiento”. “Además, los datos del estudio del laboratorio Biogen no eran lo suficientemente sólidos en cuanto a un posible desarrollo favorable de un marcador biológico (dosis de neurofilamentos)”añade la autoridad sanitaria. “Consciente de los problemas y expectativas, HAS lamenta no disponer de datos concluyentes”e invita al laboratorio Biogen “para proporcionar dichos datos”.
«Hasta el momento, los resultados publicados no han demostrado el efecto beneficioso deseado de este fármaco, pero esto podría deberse a la forma en que se construyó el estudio.», explicó a Fígaro Séverine Boillée, directora de investigación del Inserm e investigadora del Brain Institute, en el momento de la publicación del estudio, en septiembre de 2022.
¿Un efecto significativo si se toma muy temprano?
HA recuerda que “La evaluación del medicamento Qalsody continúa, en este mismo momento, durante otro procedimiento, habiendo el laboratorio Biogen también solicitado el reembolso en virtud del derecho común”e indica que está dispuesto a continuar las conversaciones con el laboratorio en las próximas semanas. “Este procedimiento llevará al comité de transparencia de HAS a adoptar un nuevo dictamen”a lo que seguirá una decisión del Ministerio de Sanidad sobre el posible reembolso de Qalsody, como ocurre con cualquier medicamento.
Los expertos en la materia coinciden en que Tofersen podría tener un efecto significativo si se toma muy pronto. “El objetivo final sería tratar a las personas portadoras de este gen mutado antes de que desarrollen la enfermedad.», continuó en 2022 la científica Séverine Boillée.
